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根據ASH資料顯示,鐮刀型血球貧血症在1960年代是相當嚴重的幼兒疾病,患者很少能存活至青少年期,現代的醫療技術雖然能夠延長患者壽命,但因為普遍採用輸血及服

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用化療藥物羥基尿素治療,導致非常嚴重的副作用與器官損傷,且未成年的死亡率依然居高不下。

另外鐮刀型血球貧血症為遺傳性血液疾病,除非接受骨髄移植,否則患者必須終生接受治療照護,目前美國約有7至10萬名的鐮刀型貧血病患積極尋求更佳的治療方式,使得美國政府開始重視此血液疾病並研擬相關的配套措施,而在今年的ASH年會更以鐮刀型血球貧血疾病為主題,規劃一系列的相關研究,鼓勵廠商積極投入新藥研發。

鉅亨網記者張旭宏 台北興櫃新藥廠藥華醫藥 (6446) 在第57屆美國血液學會年會(57th ASH),已將鎌刀型血球貧血症的治療與照護列為未來5年優先研究項目,並積極尋找資金與合作研發對象,總經理黃正谷表示,2014年自中研院授權引進且共同開發的「鐮刀型血球貧血症」與「β型地中海型貧血症」新藥,目前

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已有初步研發成果,預計明年ASH上發表相關論文,2年內進入人體臨床。

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藥華藥策略長林國鐘表示,公司在2014年與中央研究院簽署合作協議,授權引進「鐮刀型貧血症」與「β型地中海型貧血症」新藥,由中研院沈哲鯤院士暨分子生物研究所團隊所開發

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,在完成老鼠動物模型的疾病原理驗證POC後,確認一個小分子化合物可做為鐮刀型貧血症新藥開發先導化合物及4個後備化合物,接下來將投入更多的研發資金進行臨床前研究,預計明年將率先於ASH上發表相關研究成果,2年後將有機會進入人體臨床試驗。
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